»Vse naše želje in upi so uprti v to, da bo razvoj zdravila potekal uspešno in da bo imel srečen razplet, ob tem pa se zavedamo, da je razvoj nove genske terapije znanstveno zahteven proces in da stopamo v obsežen projekt, kjer ti nihče ne more podati dokončnega zagotovila za uspeh in razplet, kot si ga želimo. Vendar pa je ta pot za Karolino edino upanje, druge rešitve zanjo ni.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.«

»V tem tednu se na ljudi obračava s srčno prošnjo, da za najino preljubo Karolino, za darilo za njeno pisanko, podarijo čim več donacij za razvoj genskega zdravljenja zanjo, ki je edina možnost, da najini hčerki rešimo življenje in ji omogočimo prihodnost.«

»Karolina je edina v Sloveniji, pojavnost je pa za slovenske razmere – en tak otrok se rodi na dvajset let. Le genska terapija ji lahko reši življenje.«

»To je edina možnost, da bo lahko Karolina praznovala tudi vse naslednje rojstne dneve, saj ji bo drugače genetska bolezen Cockaynov sindrom tipa B odvzela vse sposobnosti in na koncu tudi življenje.«

»Včasih smo bolnike z genskimi boleznimi zgolj prepoznali – bodisi po kliničnih znakih bodisi z genetskimi preiskavami – in zdravili simptomatsko.«

»Pri tem načinu zdravljenja s pomočjo – tako rečemo – vektorjev, nekih vozil, v telo v celice vnesemo zdrav normalno delujoč gen, ki v telesu začne proizvajati beljakovino, ki je pri bolniku okvarjena in posledično to gensko zdravilo zaustavi napredovanje bolezni.«

»V bistvu pri njej gre za zaostanek v razvoju, predvsem motoričnem, in zato ima še kar nekaj težav.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«